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(原标题:生分病巨头Ultragenyx(RARE.US)反义寡核苷酸疗法挺进3期临床 剑指天神抽象征) 智通财经APP获悉,Ultragenyx Pharmaceutical(RARE.US)文告其用于调整天神抽象征(Angelman syndrome)的在研疗法GTX-102在1/2期临床磨真金不怕火中赢得的最新数据。数据分析披露,秉承GTX-102调整的扩张部队A和B的患者,在第170天披浮现快速且具有临床道理的多限度功能改善。此外,部分剂量递加部队患者在第758天披浮现遥远和抓续的临床
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